연구성과·데이터 공유해 불필요한 개발과정 되풀이 방지
조 단위 자금·10년 이상 장기간 필요한 신약개발
'타켓 발굴 ~ 스크리닝 ~ 최적화 ~ 임상' 직선형 진행
크라우드 소싱·오픈 소스 등 기존 성과 활용땐
'중도 실패시 원점에서 재출발' 방지할수 있어

통상 신약개발에는 조 단위의 자금과 10년 이상의 기간이 필요하다고 합니다. 신약 후보 물질 100개 중 실제 신약으로 개발되는 경우는 1∼2개에 불과할 만큼 성공률도 극히 낮습니다. 이렇게 막대한 신약 개발 비용에도 불구하고 생산되는 신약의 수가 계속해서 감소하자 연구자들은 신약 개발 과정의 혁신을 위해 '오픈 사이언스' 모델을 채택하려고 시도하고 있습니다. 개방형 과학인 오픈 사이언스는 과학자들끼리 연구 성과나 실험 과정에서 데이터를 공유하고, 협력 연구를 통해 지식의 새로운 발견을 가속화하는 연구 방식을 의미합니다. 경제협력개발기구(OECD)는 오픈 사이언스를 세 가지 범주로 구분합니다. 먼저, 연구성과(출판물)에 대한 접근성을 높이는 '오픈 액세스'(Open Access), 연구 과정에서 연구데이터에 대한 공개 및 공유 확대를 위한 '오픈 데이터'(Open Data), 그리고 정보통신기술(ICT)의 도움을 받아 연구 협업을 강화하는 '오픈 협업'(Open Collaboration) 등이 있습니다.

◇신약개발과 오픈 사이언스=지난 10년 동안 신약 승인 수는 계속해서 감소하고 있고, 연구 효율성은 근대 의약품 개발 역사에 가장 낮은 수준으로 하락하고 있습니다. 신약 개발은 타겟 발굴에서 약물 스크리닝, 최적화 등을 거쳐 임상시험에 이르기까지 '파이프라인'이라는 과정에 따라 직선형으로 진행됩니다. 이런 방식은 중도에 실패하면 원점으로 돌아가 버리는 위험성을 안고 있습니다. 이에 연구자들은 신약 개발 과정의 유연성과 협력 가능성을 높이고 인간을 대상으로 하는 불필요한 연구를 줄이기 위해 오픈 사이언스 모델을 통한 새로운 방식을 구상하기 시작했습니다.

신약 개발에 적용되는 오픈 사이언스의 형태로는 △목표 지향적 협력 △오픈 데이터 △크라우드 소싱 △오픈 소스 등을 들 수 있습니다. 목표 지향적 협력은 인간 게놈 프로젝트나 말라리아 퇴치 운동 등 목적 달성을 위해 연구성과를 공개하는 방식을 말합니다. 의약품 개발에선 대학 실험실이 기업들과 협력하거나 아직 연구가 덜 된 질병을 위한 새로운 의약품 산업화를 목표로 민·관 협력을 구축하는 사례 등을 들 수 있습니다.

오픈 데이터는 연구 과정에서 얻은 유전체 서열정보, 단백질 결정 구조, 화합물 스크리닝 결과, 임상시험 데이터 등을 공유하는 것을 발합니다. 이미 많은 분야에서 표준적으로 구축된 오픈 데이터는 생물학 연구자들이 보유한 데이터나 코드를 공공 저장소에 기탁하는 방식 등이 거론되고 있으며, 임상시험 데이터를 공유하는 것도 유망한 분야로 여겨지고 있습니다.

크라우드 소싱은 단편적인 연구를 수행하는 여러 개인들이 참여해 함께 난제에 대한 해결책을 찾는 방식을 말합니다. 실제로 대형 제약사들은 연구개발에서의 난제들을 외부의 도움을 받아 해결하기 위해 크라우드 소싱 네트워크를 구축하고 있습니다. 일례로 일라이 릴리는 웹사이트 '이노센티브'를 구축해 과학적 난제를 대중에 공개하고 혁신적인 해결책을 제출하는 사람에게 상금을 수여한 바 있습니다.

오픈 소스 연구는 연구에 대한 정보를 특정인이 소유하지 않고 공공이 용할 수 있도록 공개하는 것을 말합니다. 신약 개발에 있어선 타겟 발굴에서부터 임상시험에 이르기까지 각 단계를 공공영역에 남기는 것을 의미합니다.

◇'오픈' 이점과 위험성 잘 검토해야=전통적으로 신약 타겟에 대한 검토 결과는 기업 비밀로 철저하게 보호받아 왔지만 최근 이러한 지식이 일반대중에 공개하는 사례가 나오고 있습니다. 대표적으로 저개발국들에서만 발생하는 질병으로 수익성이 낮아 제약기업들이 관심을 안 가지는 말라리아와 관련된 초기 단계의 데이터를 공유한 사례가 있습니다. 결핵 또한 오픈소스 개발을 목표로 최근 100개 이상의 새로운 화합물이 일반 대중에 공개됐습니다.

화합물 공유는 오픈형 신약 개발의 매우 강력한 패러다임으로 부상하고 있습니다. 생물학적으로 검증된 화합물을 공유함으로써 여러 연구자들이 의미 있는 연구를 할 수 있다면 기초과학 지식뿐만 아니라 그 약물계열을 사업화 하는데 필요한 약리에 대한 이해도도 높일 수 있기 때문입니다.

임상시험 데이터는 정부 정책과 윤리적 고려에 따라 이미 관리되는 방식이 변화하는 중입니다. 미국 국립보건원(NIH)과 주요 저널들은 일반대중이 임상시험에 참여하여 인간 대상 연구에 기여하고 있기 때문에 일반대중이 데이터의 소유권을 가진다고 주장하고 있습니다. 이미 대규모 임상시험 데이터들이 2차 분석을 위해 연구자들에게 공개되는 사례도 나오고 있습니다. 이런 2차 분석은 환자 데이터의 가치를 높이고 환자들이 임상시험 디자인에 참여할 수 있도록 기회를 제공한다는 의미를 담고 있습니다.

남도영기자 namdo0@dt.co.kr

도움말=생명공학정책연구센터
 
[출처] http://www.dt.co.kr/contents.html?article_no=2017110302101876788001